Moore et al., 2000(1616. Moore RD, Charache S, Terrin ML, Barton FB, Ballas SK. Cost-effectiveness of hydroxyurea in sickle cell anemia. Investigators of the Multicenter Study of Hydroxyurea in Sickle Cell Anemia. Am J Hematol. 2000;64(1):26-31.)
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Completo. Custo-benefício |
Alto |
Baseado em ensaio clínico randomizado e controlado em pediatria (n= 299). Teste de Wilcoxon. Grupo controle (n=147) e grupo HU (n=152) |
A HU diminuiu as crises dolorosas em AF e reduziu custos de internação, fato que compensou o uso, mas requer monitoramento clínico e investigações. Limitações: não foram avaliadas qualidade de vida ou anos de vida salvos. |
Stallwort; Jerrell; Tripathi, 2010(1717. Stallworth JR, Jerrell JM, Tripath IV. Cost-effectiveness of hydroxyurea in reducing the frequency of pain episodes and hospitalization in pediatric sickle cell disease. Am J Hematol. 2010;85(10):795-97.)
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Completo. Custo-benefício |
Moderado |
Baseado em Coorte retrospectiva pediátrica (n=523). Razão de taxa. Grupo controle (n=348) e Grupo HU (n=175) |
Necessidade de novas pesquisas observacionais de longo prazo para utilização da HU em crianças. Menores episódios de dor, hospitalizações e custos totais. Limitações: Dados retrospectivos, não controlados, sem entrevistas e análise de abandonos. |
Prados et al., 2010(1818. Prados MBV, De Jesus RG, Sein AF, Garcia MI. Efficacy, safety and cost-efficiency of using na alternative technique for automated exchange transfusion in pediatric patients with sickle cell disease. Bol Asoc Med P R. 2010;102(1):13-7.)
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Completo. Custo-minimização |
Baixo |
Baseado em coorte retrospectiva pediátrica (n=14). Teste t não pareado. Grupo método de bomba (n=10) e grupo separador automático de hemácias (n=4). |
A exasanguíneotransfusão em bomba é realista, econômico e eficaz. Ideal para contextos sociais com dificuldades. Limitações: Dados retrospectivos de um hospital e amostra pequena. |
Cherry et al., 2012(1919. Cherry MG, Greenhalgh J, Osipenko L, Venkatachalam M, Boland A, Dundar Y, et al. The clinical effectiveness and cost-effectiveness of primary stroke prevention in children with sickle cell disease: a systematic review and economic evaluation. Health Technol Assess. 2012;16(43)1-125.)
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Completo. Custo-utilidade |
Moderado |
Coorte hipotética pediátrica (n=1000). Modelo de Markov. Anos de vida Ajustados pela qualidade (QALYs). Grupo Doppler transcraniano (DTC) alterado com transfusão e grupo DTC alterado, sem transfusão. |
A realização do DTC e identificação de risco para AVE, com transfusão de sangue parece ser custo-efetivo com melhoria da condição de vida e desenvolvimento. Limitações: Poucos dados clínicos referentes a transfusão sanguínea na prevenção de AVE. |
Spackman et al., 2014(2020. Spackman E, Sculpher H, Howard J, Malfroy H, Llewelyn C, Choo G, et al. Cost-effectiveness analysis of preoperative transfusion in patients with sickle cell disease using evidence from the TAPS trial. Eur J Haematol. 2014;92(3):249-55.)
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Completo. Custo-utilidade |
Moderado |
Baseado em estudo randomizado, adulto e pediátrico (n=70). Simulação de Monte Carlo. QALYs Grupo transfusão sanguínea no pré-operatório e grupo controle. |
A transfusão de sangue no pré-operatório parece ser custo efetiva em cirurgias de baixo custo e com risco moderado. Ocorreu aumento de síndrome torácica aguda no grupo controle, com efeitos diretos a curto prazo. Limitações: Número de pacientes, falta de QALYs em crianças. |
Kacker et al., 2014(2121. Kacker S, Ness PM, Savage WJ, Frick KD, Shirey RS, King KE, et al. Economic evaluation of a hypothetical screening assay for alloimmunization risk among transfused patients with sickle cell disease. Transfusion. 2014;54(8):2034-44.)
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Completo. Custo-benefício |
Moderado |
Coorte hipotética (n=8.000). Modelo de Markov. Grupo correspondência prospectiva de antígenos, grupo antígeno baseado na história, grupo correspondência perfeita e grupo correspondência imperfeita de antígenos. |
Um teste de triagem específico para aloimunização, mesmo que imperfeito poderia fornecer subsídios de benefícios clínicos em transfusão de sangue. Limitações: Modelo simplificado de aloimunização, não incorporou população dinâmica e representa realidades locais. |
Kacker et al., 2014(2222. Kacker S, Ness PM, Savage WJ, Frick KD, Shirey RS, King KE, et al. Cost-effectiveness of prospective red blood cell antigen matching to prevent alloimmunization among sickle cell patients. Transfusion. 2014;54(1):86-97.)
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Completo. Custo-benefício |
Moderado |
Coorte hipotética (n=8.500). Modelo de Markov. Grupo antígeno baseado na história e grupo correspondência prospectiva com antígenos. |
O custo seria alto para a implementação de testes de antígenos específicos para aloimunização. Necessidade de pesquisas na área. Limitações: Modelo simples, custos subestimados, sem custos indiretos. |
Cunningham-Myrie et al., 2015(2323. Cunningham-Myrie C, Abdulkadri A, Waugh A, Bortolusso AS, King LG, Knight-Madden J, et al. Hydroxyurea use in prevention of stroke recurrence in children with sickle cell disease in a developing country: A cost effectiveness analysis. Pediatr Blood Cancer. 2015;62(10):1862-4.)
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Completo. Custo-benefício |
Moderado |
Baseado em estudo de coorte retrospectiva pediátrica (n=42). Custo eficácia incremental e teste t student. Grupo controle (n=32) e grupo hidroxiureia (n=10). |
A HU é eficaz em termos de custos para prevenção de recorrências de acidentes vasculares. Pode ser benéfico em ambientes com recursos limitados. Limitações: Análise restrita a custos diretos, sem custos indiretos. |
Kuznik et al., 2016(2424. Kuznik A, Habibi AG, Munube D, Lamorde M. Newborn screening and prophylactic interventions for sickle cell disease in 47 countries in sub-Saharan Africa: a cost-effectiveness analysis. BMC Health Serv Res. 2016;16(304):1-12.)
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Completo. Custo-efetividade |
Moderado |
Coorte hipotética pediátrica (n=228.169). Modelo de Markov e anos de vida ajustados a incapacidades (DALYs). Grupo controle e grupo triagem neonatal e intervenção profilática. |
A triagem neonatal e a prevenção profilática seriam custo-efetivas em alguns países que possuem maior incidência da doença. Necessários centros especializados para o diagnóstico e tratamento. Limitações: Estimativas e custos não generalizáveis. Não observou a intervenção ao longo da vida. |